Первые испытания на грызунах привели к впечатляющим результатам

Американские биологи создали двойную генную терапию на базе «нобелевского» геномного редактора CRISPR/Cas9. Она одновременно очищает зараженные клетки от большинства следов ВИЧ и меняет ДНК здоровых иммунных клеток таким образом, что те становятся неуязвимыми для атак вируса. Об этом сообщила пресс-служба университета Темпл в Филадельфии (США), говорится в информации канала Наука.ТАСС.  

В настоящее время в мире известны лишь четыре случая полного излечения от ВИЧ. Первым из них является так называемый «берлинский пациент» — американец Тимоти Браун, который получил иммунитет к вирусу после пересадки костного мозга. Схожим образом от вируса иммунодефицита избавились «лондонский пациент», венесуэлец Адам Кастильехо, а также анонимный 53-летний «дюссельдорфский пациент» и анонимная женщина среднего возраста из США.

«Истории успешного излечения пациентов от ВИЧ в результате трансплантации костного мозга натолкнули нас на мысль, что для полного избавления от вируса необходимо не только очистить организм от вируса, но и убрать все рецепторы CCR5 из иммунных клеток, — рассказал профессор университета Темпл Камель Халили. — Мы разработали гораздо более простую и применимую на практике процедуру, которая позволяет решить эту задачу при помощи инъекций генной терапии на базе CRISPR/Cas9».

Эта процедура позволяет вырезать копии вируса из ДНК зараженных клеток, а также вносить мутации в ген CCR5. Проверив работу генной терапии на культурах человеческих иммунных телец, ученые проследили за ее действием на организм мышей с частично человеческой иммунной системой. Для этого биологи заразили грызунов ВИЧ, дождались развития хронической формы инфекции, подавили ее при помощи антиретровирусных препаратов и ввели в их организм экспериментальную генную терапию.

Последующие наблюдения показали, что двойная генная терапия полностью подавила размножение вируса в организме 58% грызунов, а также привела к стабилизации в численности Т-клеток, которые обычно поражает ВИЧ. Этого, по словам исследователей, не происходило при введении только той части генной терапии, которая очищает организм от вирусной ДНК, что говорит о важной роли мутаций в рецепторе CCR5 в излечении от ВИЧ.

В ближайшее время, как отмечают профессор Халили и его коллеги, ученые планируют провести аналогичные опыты на приматах. Также они начнут работу над новыми, более эффективными методами доставки генной терапии. Как надеются исследователи, и те, и другие опыты ускорят разработку безопасной и эффективной методики очистки организма носителей ВИЧ от всех следов вируса, гораздо более доступной для населения, чем пересадка костного мозга.